Arrivano i primi successi contro la sordità con la terapia genica

Arrivano i primi successi contro la sordità con la terapia genica

La terapia genica muove i primi passi verso la cura della sordità: la speranza da due ricerche correlate, del Massachusetts Eye and Ear e dell’Harvard Medical School di Boston, negli Stati Uniti,recentemente pubblicate su Nature Biotechnology.
Una terapia genica consiste nel diffondere in un organismo un ampio numero di copie sane dello specifico gene mutato che è all’origine della malattia, servendosi di un vettore come un virus sintetico.
I ricercatori hanno concentrato il loro lavoro a correggere le mutazioni genetiche che causano la sordità, producendo due studi correlati fra loro.
Il primo riguarda il virus sviluppato, denominato Anc80L65, che è stato iniettato nell’orecchio degli esemplari di topo del campione in corrispondenza della finestra rotonda: tale vettore è risultato particolarmente efficiente, al punto che i geni riparatori sono stati diffusi non soltanto nelle cellule ciliate interne, ma anche nel 90% di quelle esterne.
Nel secondo studio, lo stesso vettore è stato utilizzato per trattare cavie appositamente bioingegnerizzate per manifestare i sintomi della sindrome di Usher, malattia genetica rara che rappresenta la più comune causa di sordocecità, e in questo caso i risultati sono stati sorprendenti.
Per l’eventuale applicazione di questi trattamenti sull’uomo bisognerà aspettare ancora parecchio, tuttavia i risultati sono stati davvero confortanti.

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